Le tecnologie, l’informatica e la biologia molecolare, stanno segnando l’evoluzione della medicina del futuro. Sempre più il progresso delle conoscenze sui meccanismi fisiopatologici alla base delle diverse malattie sta portando avanzamenti “disruptive” in tema di diagnostica, di personalizzazione delle cure, di targetizzazione delle terapie e di predittività prognostica. Ma tutto questo dovrà guidare necessariamente verso una nuova organizzazione del servizio sanitario nazionale, più rapido e moderno con procedure in grado di rispondere in maniera puntuale e semplificata a questo cambio continuo di scenario. Così come dovrà cambiare prospettiva la politica industriale dei farmaci e dei dispositivi medici, attenta alla sostenibilità ma ripensata come una componente fondamentale della crescita economica del Paese.
L’Italia, seconda in Europa per produzione di farmaci e con un comparto dispositivi medici con oltre 4.400 imprese che generano un mercato che vale 17,3 miliardi di euro, non può non accettare la sfida per una crescita della ricerca e formulazione di nuove tecnologie che ne accompagnino la crescita produttiva. Ma per raggiungere nuovi ambiziosi traguardi c’è la necessità di nuove sinergie tra istituzioni e aziende del settore, così come tra cittadini e tecnici gestori di un servizio sanitario proiettato nel futuro. Occorrerà anche abbattere le attuali barriere burocratiche che rallentano i processi di ammodernamento, implementare nuovi modelli snelli, semplificati di partenariato, di rispetto della privacy, di responsabilità medico legale.
All’evento MidSummer School organizzato a Milano da Motore Sanità, con il patrocinio di Regione Lombardia e in media partnership con Askanews, Eurocomunicazione e Mondosanità e con il supporto incondizionato di Servier e Incyte, a confronto le regioni italiane, che hanno portano le loro esperienze e best practice nella grande partita che è l’oncologia italiana di oggi e di domani, con un focus sul colangiocarcinoma, malattia rara del gruppo eterogeneo dei tumori delle vie biliari, che in Italia coinvolge ogni anno, circa 6mila persone, con una crescita del 4% l’anno circa e un’incidenza di 3,4 casi su 100.000 abitanti che, applicato alla popolazione italiana residente al 1° gennaio 2022, corrisponde a circa 2.000 pazienti.
Prospettive e criticità nel campo della diagnostica molecolare oncologica predittiva
Secondo Paolo Dei Tos, Professore ordinario di Anatomia patologica dell’Università degli Studi di Padova e Direttore UOC di Anatomia patologica dell’AOU di Padova, stiamo affrontando un momento in cui la diagnostica molecolare predittiva conosce una fase eplosiva e di applicazione. “Esistono delle criticità però che sono rappresentate in primo luogo dall’accesso ai test di analisi molecolare, un secondo ordine di criticità è legata al fatto che le aspettative che si sono generate rispetto agli esiti di questo tipo di indagini probabilmente sono superiori a quello che di fatto stiamo ottenendo. La medicina e l’oncologia di precisione sono certamente un obiettivo da perseguire ma probabilmente non è un obiettivo completamente raggiunto. Garantire un’accessibilità più generale sul piano nazionale ai test di profilazione e pensare e individuare strade diverse per garantire una predizione più accurata alle risposte di terapie sono le prossime sfide”.
Epserienze regionali a confronto: dal Piemonte alla Toscana
Ha portato l’esperienza della Rete oncologica piemontese, anche nel funzionamento del sistema di accesso al test diagnostico dei pazienti con un tumore raro come il colangiocarcinoma, Massimo Aglietta, Direttore della Rete Oncologica Piemonte e Valle d’Aosta e Professore fuori ruolo di Oncologia medica presso l’Università degli Studi di Torino, sottolineando quanto sia importante creare dei centri di riferimento per le patologie più complesse e portare le terapie il più vicino al domicilio del paziente, attraverso collaborazioni tra ospedali più grandi e ospedali più piccoli e il territorio, indispensabili per l’oncologia del futuro e la cronicizzazione dei pazienti. “Tutti i pazienti oncologici del Piemonte hanno il primo accesso attraverso il Centro accoglienza e servizi (Cas) di un qualunque ospedale del Piemonte – ha spiegato il professore Aglietta -. In caso di tumore raro come il colangiocarcinoma, appurata la diagnosi, il paziente viene riferito ad uno dei centri di riferimento per questa patologia e, contestualmente, se indicato, viene attivata un’indagine molecolare in uno dei quattro centri accreditati dalla Regione Piemonte per l’indagine molecolare Ngs sul colangiocarcinoma. L’obbiettivo è di concludere tutto il processo diagnostico entro 28 giorni dal primo accesso del paziente. Attualmente l’obiettivo è l’80% di tempistica, vogliamo arrivare al 100%”.
In Toscana, una delle regioni più organizzate a livello di rete oncologica, l’accesso ai test diagnostici oncologici in generale e in particolare per il colangiocarcinoma ha una diffusione più che discreta con punte nelle aziende ospedaliero-universitarie (dove peraltro tende a concentrarsi questa casistica) ma c’è buona copertura anche nelle tre grandi aziende territoriali, come ha spiegato Gianni Amunni, Coordinatore scientifico di ISPRO. “In effetti per questa diagnostica, regione Toscana ha aperto anche ai laboratori di anatomia patologica delle aziende territoriali (uno per ogni area vasta) mentre è ferma nel mantenere la profilazione mutazionale su grandi numeri di mutazioni nelle 3 anatomie patologiche di AOU con netta distinzione tra pratica clinica (diffusa) e alta specializzazione (TMB, off label…). – ha spiegato Gianni Amunni -. Per quanto riguarda il funzionamento del network necessario a garantire l’accesso alle terapie target, i Pdta regionali devono prevedere in fase di stesura o di aggiornamento annuale le indicazioni alla diagnostica Ngs nelle singole patologie quando previste nella pratica clinica avanzata e i Gom sono i luoghi da cui parte l’indicazione. Forse è da migliorare il timing anticipando dal momento dell’inizio della seconda linea al momento della diagnosi”.
Giovanni Corrao, Direttore del Centro Healthcare Research and Pharmacoepidemiology, Università di Milano-Bicocca, ha rimarcato che è in corso un cambio di paradigma della moderna medicina, espresso dalla transizione dalla sanità alla salute. “Non è uno slogan, è la scelta strategica di avviare un percorso che mette al centro il cittadino, la sua salute, i suoi bisogni, le sue fragilità e costruisce intorno ad esso il progetto del sistema (la sanità). Per evitare che la transizione diventi uno slogan è necessario dotarsi di strumenti culturali, normativi, etici e scientifici che consentano a chi ha la responsabilità del governo della salute di fare scelte solide basate sulle evidenze disponibili, monitorare l’implementazione delle scelte, valutarne l’impatto clinico e la sostenibilità economica“.
Sull’oncologia di precisione e sulla medicina personalizzata è intervenuto Paolo Pronzato, Professore di Oncologia dell’ospedale Policlinico San Martino IRCCS di Genova. “Ovviamente la medicina di precisione (intesa come individuazione di alterazioni geniche e sviluppo di terapie target) continua a rimanere un obiettivo strategico per il contrasto ai tumori; contrasto che sta diventando sempre più difficile per il numero dei casi in aumento, la penuria di personale, i costi elevati delle tecnologie, ecc.). Bisogna tuttavia ammettere che i vantaggi sono straordinari in alcuni casi (melanoma, tumori polmonari ad esempio) e più limitati in altri; inoltre le neoplasie possono essere eradicate ancora oggi e anche con le terapie target solo quando sono in fase non metastatica. Per questo lo strumento della profilazione genica (in particolare con Ngs) va adottato con appropriatezza clinica e organizzativa. Cioè a dire solo nei casi in cui già oggi può derivarne una terapia mirata ed efficace oppure nel contesto di programmi di ricerca; ed infine con un approccio organizzativo che garantisca qualità ed equità di accesso”.
Circa 6mila pazienti con colangiocarcinoma in Italia: i loro bisogni, le loro speranze
“L’accesso ai nuovi farmaci a bersaglio richiede un test di profilazione molecolare e sono d’accordo sul fatto che, ricerca a parte, il test riguardi solo le mutazioni per cui abbiamo farmaci – ha spiegato Paolo Leonardi, Presidente dell’Associazione Pazienti Italiani Colangiocarcinoma (Apic) -, questo però è a sua volta un problema. Il servizio sanitario nazionale fino a ieri copriva il costo di un solo farmaco, in estate probabilmente ne approverà un altro, di recente ne è stato approvato un terzo ma non so se con copertura da parte del servizio sanitario nazionale. Le cose sono complicate dai tempi dell’AIFA che mentre i tedeschi ci mettono 110 giorni a stabilire il costo di un prodotto, noi ci mettiamo fra i 500 e i 600 giorni. Questo preclude un prolungamento della vita per chi ha un colangiuocarcinoma, perché non ha tempo da aspettare”. E ancora: “Per una regola amministrativa un farmaco coperto per un tumore non si può avere per un tumore diverso neppure ricorrendo al fondo speciale. I test molecolari costano tanto più quanto più sono i laboratori di cui ci si serve. L’anno passato in Italia il costo pubblico definito era di 1.350 euro, nel Regno Unito tra i 100 e i 500 dollari” ha concluso Leonardi.
